對(duì)治療罕見(jiàn)癲癇有效的藥物氯巴占有望在國(guó)內(nèi)上市。

4月12日，宜昌人福藥業(yè)公司發(fā)文稱，其研制的氯巴占片10mg、20mg向CDE（國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心）提交上市許可申請(qǐng)后，順利獲受理（受理號(hào)：CYHS2200435國(guó)、CYHS2200436國(guó)）。

該文介紹，氯巴占用于治療兒童難治性癲癇發(fā)作，屬于罕見(jiàn)病用藥，適用于2歲及以上Lennox-Gastaut綜合征（LGS）患者癲癇發(fā)作的聯(lián)合治療。“作為L(zhǎng)GS的一種新型輔助治療藥物，與傳統(tǒng)1,4-苯二氮?類藥物相比，它具有療效確切、安全性高、耐受性良好的特點(diǎn)，將成為醫(yī)生治療包括LGS在內(nèi)的難治性癲癇的一種新的選擇?！?/p>

宜昌人福藥業(yè)于2018年獲得氯巴占片的研制立項(xiàng)批準(zhǔn)并開(kāi)始研發(fā)，2020年11月申報(bào)臨床，2021年2月取得臨床批件。當(dāng)前公司應(yīng)社會(huì)急切需求加快研發(fā)進(jìn)程，已向CDE提交了本品的上市許可申請(qǐng)。

澎湃新聞此前報(bào)道，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥物臨床試驗(yàn)登記與信息公示平臺(tái)數(shù)據(jù)顯示，目前登記進(jìn)行氯巴占臨床試驗(yàn)的僅有宜昌人福藥業(yè)公司。該公司作為申辦機(jī)構(gòu)于2020年7月登記過(guò)氯巴占片20mg相關(guān)的臨床項(xiàng)目。2021年8月，該公司再次申報(bào)同題項(xiàng)目。

2021年12月，湖北宜昌市中心人民醫(yī)院三峽大學(xué)第一臨床醫(yī)學(xué)院將開(kāi)展相關(guān)項(xiàng)目的試驗(yàn)，招募志愿者測(cè)試氯巴占仿制藥的有效性。“氯巴占在國(guó)內(nèi)屬于管控藥品，很多癲癇患兒反映無(wú)藥可買了。”該項(xiàng)目相關(guān)工作人員介紹，國(guó)內(nèi)基本上是沒(méi)有（氯巴占）原研藥的，都是從國(guó)外買專利來(lái)做仿制藥，現(xiàn)在的試驗(yàn)?zāi)康谋闶菧y(cè)試國(guó)產(chǎn)的仿制藥是否能與國(guó)外的原研藥達(dá)在人體內(nèi)的數(shù)據(jù)達(dá)到一致，進(jìn)而推動(dòng)國(guó)內(nèi)仿制藥的上市，解決用藥困難的問(wèn)題。該工作人員透露，這次試驗(yàn)氯巴占仿制藥的來(lái)源便是前述宜昌人福藥業(yè)。

澎湃新聞此前報(bào)道，去年底，一封癲癇患兒家長(zhǎng)的聯(lián)名求助信《如何讓我們的孩子活下去?》引發(fā)關(guān)注。信中提到，在國(guó)外已經(jīng)上市的氯巴占對(duì)罕見(jiàn)癲癇患兒有效，但在國(guó)內(nèi)屬于第二類精神管制藥品，未獲批準(zhǔn)上市。

不少患兒家屬選擇從海外代購(gòu)藥物，但隨著代購(gòu)人“鐵馬冰河”代購(gòu)氯巴占被指“販毒”等一系列事件的發(fā)生，海外代購(gòu)愈發(fā)困難，不少患兒面臨斷藥，每次癲癇發(fā)作都會(huì)對(duì)身體和精神造成雙重傷害。

澎湃新聞注意到，2017年，國(guó)家衛(wèi)健委發(fā)布關(guān)于印發(fā)第二批鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單的通知，其中便包括10mg的氯巴占片劑。但4年過(guò)去了，氯巴占仍處于“缺席”狀態(tài)。

2021年12月27日，就癲癇兒童用藥氯巴占問(wèn)題，國(guó)家衛(wèi)健委有關(guān)部門回復(fù)澎湃新聞表示，近期，已關(guān)注到媒體相關(guān)報(bào)道，目前正在組織對(duì)患病群體進(jìn)行摸底，了解藥品用量需求，并協(xié)調(diào)相關(guān)機(jī)構(gòu)和部門按照《藥品管理法》有關(guān)規(guī)定，組織進(jìn)行集中申請(qǐng)和進(jìn)口，以滿足患者用藥需求。

2022年3月29日，國(guó)家衛(wèi)健委在官網(wǎng)發(fā)布了關(guān)于就《臨床急需藥品臨時(shí)進(jìn)口工作方案》和《氯巴占臨時(shí)進(jìn)口工作方案》公開(kāi)征求意見(jiàn)的公告。針對(duì)患兒的用藥需求，國(guó)家衛(wèi)健委在方案中提出擬牽頭進(jìn)口和使用氯巴占的50家醫(yī)療機(jī)構(gòu)名單。