在人口基數(shù)龐大的中國，罕見病其實(shí)并不“罕見”。

(相關(guān)資料圖)

2月25日，弗若斯特沙利文聯(lián)合北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會(huì)發(fā)布《2022中國罕見病行業(yè)趨勢(shì)觀察報(bào)告》（下稱《報(bào)告》）?！秷?bào)告》指出，全球目前已知的罕見病超過7000種，全球罕見病患者已超過3億，我國有近2000萬患者與罕見病作斗爭(zhēng)。隨著國家制度安排對(duì)地方罕見病保障政策的進(jìn)一步規(guī)范，在新的政策環(huán)境下，地方罕見病保障機(jī)制的探索也進(jìn)入一個(gè)新時(shí)期。

沙利文大中華區(qū)合伙人兼董事總經(jīng)理毛化在接受《華夏時(shí)報(bào)》記者采訪時(shí)表示，目前地方保障解決的核心痛點(diǎn)是目錄外的罕見病高值藥保障，著重針對(duì)未納入目錄的罕見病高值創(chuàng)新藥進(jìn)行保障，能夠一定程度上緩解部分需要用罕見病高值藥患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。

我國罕見病治療藥物臨床可及仍面臨挑戰(zhàn)

由于診療不便，藥物獲得存在困難等原因，罕見病治療比例低。據(jù)統(tǒng)計(jì)，90%以上的罕見病仍缺少可治療藥物和診療方法。

根據(jù)中國罕見病聯(lián)盟對(duì)33種罕見病、共20,804名患者的調(diào)研，有近三分之一的患者目前沒有接受治療或從來未接受過治療。這部分人群中，又有大約一半的患者因醫(yī)藥費(fèi)用太貴無法負(fù)擔(dān)而從未進(jìn)行治療或放棄治療。

在藥物可及性上，我國罕見病藥物相對(duì)短缺且主要依賴進(jìn)口，進(jìn)口藥物價(jià)格昂貴，且大部分藥物沒有被醫(yī)療保障體系覆蓋，大部分患者無力承擔(dān)。

《報(bào)告》指出，為解決罕見病患者群體迫切的用藥問題，我國政府出臺(tái)一系列鼓勵(lì)罕見病藥物研發(fā)上市的政策舉措，在豐富罕見病藥物品種方面取得了一定的進(jìn)展。近5年，我國罕見疾病藥物上市數(shù)量呈現(xiàn)明顯上升態(tài)勢(shì)，但相較于美國數(shù)量仍然較少。

2023年1月18日，國家醫(yī)保局公布的名單顯示，有7種罕見病用藥新增進(jìn)入2022國家醫(yī)保目錄，涉及多發(fā)性硬化、肺動(dòng)脈高壓、遺傳性血管性水腫、肌萎縮側(cè)索硬化、脊髓性肌萎縮癥和視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病。此前，已有45種罕見病用藥被納入醫(yī)保目錄，覆蓋26種罕見病，極大地降低了罕見病患者的負(fù)擔(dān)。

《報(bào)告》認(rèn)為，越來越多罕見病藥物上市并納入醫(yī)保，我國罕見病患者用藥環(huán)境持續(xù)改善，但可用藥物品種與全球仍存在一定差距。對(duì)此，我國先后打造博鰲模式和大灣區(qū)模式，可以直接引進(jìn)境外已上市的罕見病藥物，提高一部分患者的用藥可及性。

地方罕見病保障機(jī)制的探索進(jìn)入新時(shí)期

很顯然，對(duì)于罕見病藥物而言，納入醫(yī)保只是第一步。如何落地，真正惠及患者，還有很長的路要走。

從地方來看，目前，進(jìn)入醫(yī)保目錄的罕見病藥物地方保障落地情況差距大。如各地區(qū)保障上限不一致，部門地方醫(yī)保封頂線無法保障罕見病患者持續(xù)用藥，保障形同虛設(shè)；或因藥品采購數(shù)量總數(shù)限制、藥占比和醫(yī)?？傤~控制等問題，采購花費(fèi)較高但“臨床需求較小”的罕見病藥品，為醫(yī)院藥事管理帶來較大的挑戰(zhàn)。

此外，許多罕見病患者不需要進(jìn)行長期住院治療，而目前各地的醫(yī)保報(bào)銷政策規(guī)定，部

分藥品仍然僅能夠住院報(bào)銷。雖然有部分省市已將部分罕見病納入門診特殊疾病或慢性疾病(門特門慢)，但各地政策的門診報(bào)銷治療病種差異巨大。

《報(bào)告》指出，我國還未建立起系統(tǒng)完善的罕見病用藥保障機(jī)制，部分罕見病藥物尤其是高值藥短時(shí)間內(nèi)醫(yī)保難以報(bào)銷，在家庭支付能力不足的情況下，患者面臨用不起藥、無法足量用藥困境。

困境之下，保障體系也亟待規(guī)范。

2021年1月，國家醫(yī)保局、財(cái)政部出臺(tái)《關(guān)于建立醫(yī)療保障待遇清單制度的意見》。待遇清單制度的出臺(tái)，對(duì)我國罕見用藥保障政策，尤其是地方政策做了進(jìn)一步的規(guī)范和要求，地方不得自行設(shè)立超出基本制度框架范圍的其他醫(yī)療保障制度，各地要嚴(yán)格按照國家基本醫(yī)療保險(xiǎn)藥品目錄執(zhí)行。

此后，地方探索罕見病用藥保障機(jī)制的速率明顯放緩。以往地方政府針對(duì)醫(yī)保目錄外的罕見病創(chuàng)新藥提出的諸多保障模式，都面臨調(diào)整和進(jìn)一步的規(guī)范。

《報(bào)告》指出，地方保障解決的核心痛點(diǎn)是目錄外的罕見病高值藥保障。近幾年，地方政府積極探索罕見病用藥保障機(jī)制，著重針對(duì)未納入目錄的罕見病高值創(chuàng)新藥進(jìn)行保障，一定程度上緩解了部分需要用罕見病高值藥患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。經(jīng)過多年實(shí)踐，地方罕見病用藥保障機(jī)制逐漸形成以浙江、江蘇為代表的“專項(xiàng)基金”模式，以山東、成都為代表的“大病保險(xiǎn)”模式，以佛山為代表的“醫(yī)療救助”模式等具有代表性的地方保障模式。

“地方政府積極探索，補(bǔ)充了基本醫(yī)保對(duì)罕見病高值創(chuàng)新藥的保障不足，也為從國家層面制定罕見病專門保障政策提供了實(shí)踐案例。”毛化對(duì)本報(bào)記者表示。

據(jù)統(tǒng)計(jì)，2022年，各地已經(jīng)有超過250款保險(xiǎn)產(chǎn)品上市，已經(jīng)成為政府主導(dǎo)的“多層次醫(yī)療保障體系”建設(shè)的重要部分。新形勢(shì)下，普惠險(xiǎn)也成為地方罕見病保障機(jī)制探索最切實(shí)可行的方案之一，也是地方罕見病用藥保障模式的新方向之一。另一方面，提高罕見病用藥保障也需要政府和社會(huì)協(xié)同發(fā)力。

《報(bào)告》建議，國家醫(yī)療保障部門探索采用基于基金風(fēng)險(xiǎn)或療效風(fēng)險(xiǎn)的風(fēng)險(xiǎn)共擔(dān)協(xié)議等創(chuàng)新型支付協(xié)議，將更多罕見病藥物納入我國基本醫(yī)療保障體系中。同時(shí)，在創(chuàng)新型支付協(xié)議執(zhí)行過程中，建議充分發(fā)揮中國國家罕見病注冊(cè)登記系統(tǒng)的綜合優(yōu)勢(shì)與聯(lián)動(dòng)作用，依托該系統(tǒng)對(duì)支付協(xié)議持續(xù)開展執(zhí)行效果評(píng)價(jià)，以提升該項(xiàng)措施的可行性。在醫(yī)保未能覆蓋部分罕見病孤兒藥的情況下，更充分的發(fā)揮商業(yè)健康險(xiǎn)、相互保險(xiǎn)等在罕見病群體中的保障功能。

編輯：顏源 主編：陳巖鵬