(相關(guān)資料圖)

3月3日，澎湃新聞從民盟中央獲悉，當(dāng)前我國(guó)兒童藥物臨床試驗(yàn)面臨不少堵點(diǎn)，為此民盟中央擬向全國(guó)政協(xié)提交《關(guān)于打通兒童藥物臨床試驗(yàn)堵點(diǎn)的提案》。

提案指出，目前，國(guó)內(nèi)兒童用藥醫(yī)療市場(chǎng)90％以上的份額被為數(shù)不多的外企占領(lǐng)。而我國(guó)的兒童新藥臨床試驗(yàn)少，2021年登記的2033項(xiàng)新藥臨床試驗(yàn)中，僅有61項(xiàng)在兒童中開(kāi)展，占比3％，兒童用藥陷入“劑量靠猜、分藥靠掰、缺乏專用藥”的困局，國(guó)內(nèi)兒童超說(shuō)明書用藥處方發(fā)生率為3.2%-95%（其中，新生兒高達(dá)26%-95%），我國(guó)兒童藥物臨床試驗(yàn)面臨不少堵點(diǎn)。

這些堵點(diǎn)體現(xiàn)在：兒童臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)不充足，研究質(zhì)量不高，尚未形成系統(tǒng)性網(wǎng)絡(luò)；受試者難以招募，不少家長(zhǎng)認(rèn)為“讓孩子參與臨床試驗(yàn)就是當(dāng)小白鼠”，導(dǎo)致兒童臨床試驗(yàn)受試者招募十分困難，受試者人數(shù)明顯比成人少；臨床試驗(yàn)執(zhí)行難，兒童臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)需要有特殊考慮、在不同年齡段的兒童中進(jìn)行，而實(shí)踐中絕大多數(shù)兒童試驗(yàn)臨床方案都是成人方案的“翻版”，幾乎沒(méi)有專門針對(duì)兒童設(shè)計(jì)的臨床試驗(yàn)方案，同時(shí)也缺乏針對(duì)“使用臨床試驗(yàn)藥物對(duì)兒童生長(zhǎng)發(fā)育影響”的長(zhǎng)期隨訪數(shù)據(jù)；研發(fā)投入不足，兒童用藥銷量比較小，醫(yī)藥企業(yè)不愿研發(fā)，而兒童醫(yī)院資金相對(duì)有限、兒科在綜合性醫(yī)院處于弱勢(shì)地位等諸多因素，又使兒科臨床試驗(yàn)的開(kāi)展受到掣肘。

為此，提案提出了四點(diǎn)建議：一是出臺(tái)延長(zhǎng)兒童藥品專利保護(hù)期的政策法規(guī)，以鼓勵(lì)兒童臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)、醫(yī)藥企業(yè)加大對(duì)兒童用藥的研發(fā)力度。對(duì)兒童用藥優(yōu)先審評(píng)審批，并加大對(duì)兒童用藥研發(fā)和創(chuàng)新的保護(hù)力度，其中，對(duì)首個(gè)批準(zhǔn)上市的兒童專用新品種、劑型和規(guī)格以及增加兒童適應(yīng)癥或者用法用量的，應(yīng)給予最長(zhǎng)不超過(guò)18個(gè)月的市場(chǎng)獨(dú)占期，期間內(nèi)不再批準(zhǔn)相同品種上市；兒童罕見(jiàn)病的藥品專利期可以在常規(guī)兒童用藥市場(chǎng)獨(dú)占期的基礎(chǔ)上再延長(zhǎng)2年。

二是對(duì)兒童受試者進(jìn)行特殊的安全保障設(shè)計(jì)，并為兒童臨床試驗(yàn)受試者提供更高額度的資助。強(qiáng)化兒童臨床試驗(yàn)研究者的專業(yè)培養(yǎng)和倫理塑造，加強(qiáng)受試者的安全研究，對(duì)兒童受試者進(jìn)行特殊的安全保障設(shè)計(jì)。加強(qiáng)風(fēng)險(xiǎn)管控，探索推出兒童藥物臨床試驗(yàn)責(zé)任保險(xiǎn)，由財(cái)政給予一定補(bǔ)貼，加大對(duì)兒童臨床試驗(yàn)受試者及其家長(zhǎng)的資助力度。

三是探索專門針對(duì)兒童設(shè)計(jì)的臨床試驗(yàn)指導(dǎo)細(xì)則。遵循“風(fēng)險(xiǎn)最小、傷害最小”原則，從倫理學(xué)、入選操作、評(píng)價(jià)方法、數(shù)據(jù)和安全監(jiān)察、生長(zhǎng)發(fā)育監(jiān)測(cè)等方面著手，探索制定專門針對(duì)兒童的臨床試驗(yàn)指導(dǎo)細(xì)則。

四是中央、省級(jí)財(cái)政加大對(duì)兒童用藥研發(fā)的財(cái)政支持，提高兒童用藥可及性。出臺(tái)針對(duì)研發(fā)生產(chǎn)兒童用藥企業(yè)的專門的財(cái)政補(bǔ)貼政策或稅收優(yōu)惠政策，鼓勵(lì)和支持兒童用藥品和適宜劑型的研發(fā)，支持兒童用中成藥創(chuàng)新研發(fā)，大力推動(dòng)高質(zhì)量科技成果在兒童健康領(lǐng)域的轉(zhuǎn)化和應(yīng)用，鼓勵(lì)有條件的醫(yī)院開(kāi)展兒童用藥品種的院內(nèi)制劑研發(fā)。